随着慢性粒细胞白血病（CML）的治疗药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI），包括一代/二代TKI药物广泛的应用，使越来越多的CML患者获得稳定的、深层次的分子学缓解，而获得深层次分子学缓解后，患者想要停用TKI。因此，能够达到无治疗缓解（TFR）成了这些患者的治疗目标。本文为大家分享一例年轻高危CML患者一线选择尼洛替尼治疗，快速获得深层分子学缓解，为后期实现TFR提供了先决条件的病例。
No.1
病例简介
作者介绍
娄引军
浙江大医院血液科副主任医师
病史简介：
患者女性，37岁。于年5月11日入院。
主诉：乏力双下肢浮肿伴皮肤瘀斑1月。
现病史：患者1个月前开始有乏力，腰骶部酸痛，双足踝部浮肿，无畏寒发热以及腹痛腹胀不适，未在意。后可见四肢皮肤片状瘀斑，无明显鼻衄，牙龈出血，医院就诊，血常规；WBC.3×/L，N.94×/L，HB86g/l，PLT56×/L，幼稚细胞52%，遂急诊来我院，门诊拟「白细胞升高待查」收住入院。
查体：胸骨压痛（+），巨脾，双下肢轻度浮肿。
辅助检查：
血常规:WBC×/L，嗜酸15.8%，嗜碱16.75%，HB85g/L，PLT×/L。
外周血血涂片：未见原始细胞。
B超:脾外形增大，厚径约6.7cm，长径约24.2cm，轮廓光整，脾内探及一囊性暗区，大小约2.0*1.1cm。
肺部CT:两侧胸腔少量积液。
骨髓细胞学：粒系增生明显活跃，NAP积分减低，嗜酸嗜碱易见，建议BCR/ABL。
免疫分型:原始髓系细胞群1.17%，异常粒细胞88.55%。
骨髓活检:送检骨髓组织增生十分活跃，粒红比例明显增大，粒系各阶段细胞增多，灶性幼稚细胞比例增高，小巨核细胞可见，特染无殊，可符合慢性粒细胞性白血病改变。
融合基因BCR/ABL定量PCR:M–bcr/abl%。
染色体:46，XX(9;22)（q34;q11）。
No.2
入院诊断
慢性粒细胞白血病（慢性期）
Sokal评分：1.（高危）
Euro评分：（高危）
诊疗经过：
患者高危，年轻女性，没有生育，综合考虑自年5月17日开始口服尼洛替尼mgbid。
在院服药期间患者有发热，胸闷气急不适，胸腔积液增加，予以支持治疗后好转出院，离院2周后随访无特殊。年8月17日，患者尼洛替尼治疗3个月后，血常规指标均正常，复查染色体：46，XX[20]，BCR/ABL0.5%。继续尼洛替尼mgbidpo治疗。
治疗转归：
最近一次随访时间为年5月12日，患者尼洛替尼治疗12个月后，血常规指标均正常，复查染色体：46，XX[20]，BCR/ABL0.%。目前继续尼洛替尼mgbidpo治疗中。
那么，回顾病例，CML患者的治疗应该考虑哪些因素？CML患者一线选择二代TKI药物尼洛替尼有何优势？如何才能实现长期TFR乃至停药的需求？听听专家们怎么说
No.3
我的说说
专家介绍
王红祥
医院血液科主任医师
王红祥说病例
一句话亮点：年轻高危CML患者一线选择二代TKI药物尼洛替尼可实现长期TFR乃至停药的需求。
娄引军医生从一个年轻高危CML患者的临床诊治经过入手，剥丝抽茧的分析了CML患者治疗中需要考虑的问题，即遇到初诊断的CML患者，是选择一代还是二代TKI，是选择达沙替尼还是尼洛替尼。结合最新国内外研究进展，他提出目前CML患者的治疗，要综合考虑以下4个因素：治疗模式的改变，追求深层次的分子学缓解和TFR；疗效；安全性；经济因素，并且根据患者实际情况作出最佳选择。CML患者的治疗，不能等到伊马替尼治疗失败后再考虑进行二代TKI的转换。尼洛替尼作为二代TKI的代表，在经济原因不是主要制约因素的情况下，既能较快控制疾病，又能为将来的停药做好充分准备，较好的满足年轻高危CML患者长期TFR乃至停药的需求，可以作为此类患者的一线治疗。
专家介绍
杨赣萍
医院血液科主任医师
杨赣萍说病例
一句话亮点：年轻的CML患者一线用尼洛替尼治疗早期分子学反应，MMR，及深层分子学反应更高，疾病进展更少，有利于TFR。
目前CML治疗目的是延长患者生存，提高患者生活质量，实现TFR是医师和患者的共同目标。今天娄引军医生全面介绍了一代TKI伊马替尼，二代TKI尼洛替尼，达沙替尼治疗CML的临床研究数据。一代TKI伊马替尼率先开创了靶向治疗的时代，发展时间长，疗效确定；但也存在不足，可产生耐药，主要副作用包括水肿，乏力，肌肉关节酸痛等。随之二代TKI尼洛替尼，达沙替尼应用于CML的治疗，早期分子学反应，主要分子学反应(MMR)，深度分子学反应均优于一代TKI。対于中高危组CML，一线使用尼洛替尼治疗可以获益。年轻的CML患者一线使用尼洛替尼治疗早期分子学反应，MMR及深层分子学反应更高，疾病进展更少，有利于TFR。TFR与停药前TKI治疗时间，MR4.5持续时间有关。多项临床研究数据证明尼洛替尼是治疗CML的一线药物，TFR成功率大约在50%左右。
MCC号TAS有效期-11-13，资料过期，视同作废。
封面图来源：站酷海洛
文中图片来源：作者提供
内容审核：马腾、何凌云
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